Lorsqu’il s’agit de traiter des maladies graves, rares ou invalidantes pour lesquelles il n’existe pas de traitement approprié, les autorisations d’accès compassionnel et précoce peuvent offrir des solutions.
Le mécanisme exceptionnel de l’autorisation d’accès précoce permet la mise à disposition et la prise en charge précoce d’un médicament en attente de son AMM ou de sa prise en charge.
L’autorisation d’accès compassionnel, quant à elle, permet l’accès à des médicaments non nécessairement innovants qui ne sont pas destinés à la base mis sur le marché (AMM) dans l’indication concernée.
L’autorisation d’accès précoce pour les médicaments : qu’est-ce que c’est ?
L’autorisation d’accès précoce est un mécanisme exceptionnel qui permet la mise à disposition et la prise en charge précoce d’un médicament destiné à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes. Elle est réservée aux médicaments pour lesquels l’industriel a déposé ou s’engage à déposer une demande d’AMM ou de prise en charge.
Comment fonctionne l’autorisation d’accès précoce ?
L’ANSM rend un avis sur la sécurité présumée du médicament, qui est ensuite suivi d’une décision de la HAS concernant l’octroi ou non de l’accès précoce et de la prise en charge par l’Assurance Maladie. Cette autorisation est limitée dans le temps (1 an renouvelable) et est soumise à cinq conditions.
Quelles sont les conditions pour bénéficier de l’autorisation d’accès précoce ?
Pour bénéficier de l’autorisation d’accès précoce, cinq conditions doivent être remplies :
- Il n’existe pas de traitement approprié.
- La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée.
- L’efficacité et la sécurité des médicaments concernés sont fortement présumées au vu des résultats d’essais thérapeutiques.
- Le médicament doit présenter une indication thérapeutique précise visant une maladie grave, rare ou invalidante.
- Ces médicaments sont présumés innovants.
Que se passe-t-il une fois l’autorisation d’accès précoce accordée ?
Les établissements de santé sont alors remboursés par l’Assurance Maladie à hauteur de l’indemnité demandée par le laboratoire exploitant, l’autorisation d’accès précoce étant alors prise en charge, soit au titre de la liste en sus des prestations d’hospitalisation, soit via la liste de rétrocession.
Le principe reste celui de la fixation d’une indemnité libre et unilatérale par l’industriel exploitant un médicament disposant d’une autorisation d’accès précoce, et d’un système de remises, donc le montant sera calculé sur la base du chiffre d’affaires facturé aux établissements de santé au titre de l’année considérée.
L’autorisation d’accès compassionnel : une solution pour répondre à un besoin thérapeutique
L’autorisation d’accès compassionnel est une réponse pour les patients atteints de pathologies rares ou pour lesquelles il n’existe pas de traitement approprié. Elle permet l’accès à des médicaments non nécessairement innovants qui ne sont pas destinés à la base mis sur le marché (AMM) dans l’indication concernée.
Décision de l’ANSM et conditions à remplir
L’ANSM est l’autorité compétente pour délivrer l’autorisation d’accès compassionnel. Celle-ci peut être soit nominative pour une durée d’un an renouvelable, soit sous forme d’un cadre de prescription pour un médicament ayant déjà une AMM dans une autre indication pour une durée de trois ans renouvelables.
Cependant, pour bénéficier de l’accès compassionnel, il faut remplir certaines conditions :
- Le médicament ne doit pas faire l’objet d’une recherche impliquant la personne humaine à des fins commerciales.
- Il ne doit pas y avoir de traitement approprié disponible.
- L’efficacité et la sécurité du médicament doivent être présumées.
Qui peut demander une autorisation d’accès compassionnel ?
Le prescripteur hospitalier est le seul à pouvoir faire une demande d’autorisation d’accès compassionnel nominative ou d’un accès compassionnel pré-précoce ou très précoce. Pour sécuriser une pratique bien établie de prescription hors AMM d’un médicament disponible en France, disposant d’une AMM dans une autre indication, c’est l’ANSM qui peut faire la demande.
Enfin, le dispositif peut également résulter d’une demande portant sur un médicament non autorisé et non disponible en France, émanant d’un médecin prescripteur pour un patient nommément désigné. Dans ce cas, l’ANSM pourra délivrer une autorisation nominative d’un an renouvelable.
En somme, l’autorisation d’accès compassionnel est un dispositif qui permet aux patients de bénéficier d’un traitement pour des pathologies rares ou pour lesquelles il n’existe pas de traitement approprié. Toutefois, cette autorisation est soumise à des conditions strictes et est délivrée uniquement par l’ANSM.
En résumé …
Les autorisations d’accès compassionnel et précoce sont des mécanismes exceptionnels pour permettre l’accès précoce à des médicaments destinés à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes.
L’autorisation d’accès précoce est réservée aux médicaments pour lesquels une demande d’AMM ou de prise en charge a été déposée et est soumise à cinq conditions strictes. Une fois accordée, les établissements de santé sont remboursés par l’Assurance Maladie à hauteur de l’indemnité demandée par le laboratoire exploitant.
Quant à l’autorisation d’accès compassionnel, elle permet l’accès à des médicaments non destinés à l’AMM dans l’indication concernée pour les patients atteints de pathologies rares ou pour lesquelles il n’existe pas de traitement approprié. Il s’agit d’une autorisation également soumise à des conditions strictes et uniquement délivrée par l’ANSM.
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